這里是《21健訊Daily》，歡迎與21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道新健康團(tuán)隊(duì)共同關(guān)注醫(yī)藥健康行業(yè)最新事件！

一、政策動(dòng)向

●390個(gè)藥品通過2023年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整初步形式審查

8月18日，根據(jù)2023年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄（以下簡(jiǎn)稱國(guó)家醫(yī)保藥品目錄）調(diào)整工作安排，在相關(guān)部門的支持下，國(guó)家醫(yī)保局近期對(duì)申報(bào)藥品進(jìn)行了初步形式審查，并對(duì)通過審查的藥品和信息進(jìn)行了公示。

2023年7月1日9時(shí)至2023年7月14日17時(shí)，共收到企業(yè)申報(bào)信息629份，涉及藥品（通用名，下同）570個(gè)。經(jīng)審核，390個(gè)藥品通過初步形式審查。與2022年相比，申報(bào)藥品數(shù)量有一定增加。

初步形式審查是對(duì)申報(bào)藥品是否符合當(dāng)年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整申報(bào)條件以及藥品信息完整性進(jìn)行的初步審核。

按照《基本醫(yī)療保險(xiǎn)用藥管理暫行辦法》和《2023年國(guó)家基本醫(yī)療保險(xiǎn)、工傷保險(xiǎn)和生育保險(xiǎn)藥品目錄調(diào)整工作方案》，醫(yī)保藥品目錄調(diào)整分為企業(yè)申報(bào)、形式審查、專家評(píng)審、談判競(jìng)價(jià)等環(huán)節(jié)，形式審查只是其中之一。一個(gè)藥品通過了初步形式審查，并不表示其已進(jìn)入醫(yī)保目錄，僅代表經(jīng)審核該藥品符合相應(yīng)的申報(bào)條件，初步獲得了參加下一步評(píng)審的資格。

●北京將加強(qiáng)互聯(lián)網(wǎng)診療監(jiān)管 嚴(yán)禁使用AI自動(dòng)生成處方

日前，北京市衛(wèi)健委牽頭組織制定了《北京市互聯(lián)網(wǎng)診療監(jiān)管實(shí)施辦法（試行）》（以下簡(jiǎn)稱“辦法”），并向社會(huì)公開征求意見，公眾可于9月16日前向市衛(wèi)健委反饋意見。辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)要加強(qiáng)藥品管理，嚴(yán)禁使用人工智能等自動(dòng)生成處方，嚴(yán)禁在處方開具前向患者提供藥品。

辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對(duì)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)的醫(yī)務(wù)人員進(jìn)行實(shí)名認(rèn)證，確保醫(yī)務(wù)人員具備合法資質(zhì)。醫(yī)師開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)應(yīng)當(dāng)依法取得相應(yīng)執(zhí)業(yè)資質(zhì)，具有3年以上獨(dú)立臨床工作經(jīng)驗(yàn)，并經(jīng)其執(zhí)業(yè)注冊(cè)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)同意。醫(yī)務(wù)人員如在主執(zhí)業(yè)機(jī)構(gòu)以外的其他互聯(lián)網(wǎng)醫(yī)院開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)，應(yīng)按照國(guó)家及本市相關(guān)要求進(jìn)行多機(jī)構(gòu)備案或執(zhí)業(yè)注冊(cè)。醫(yī)師接診前需進(jìn)行實(shí)名認(rèn)證，確保由本人提供診療服務(wù)。其他人員、人工智能軟件等不得冒用、替代醫(yī)師本人提供診療服務(wù)。

互聯(lián)網(wǎng)診療實(shí)行實(shí)名制，醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)告知患者，其有義務(wù)向醫(yī)療機(jī)構(gòu)提供真實(shí)的身份證明及基本信息，不得假冒他人就診?；颊呔驮\時(shí)應(yīng)當(dāng)提供具有明確診斷的病歷資料，如門診病歷、住院病歷、出院小結(jié)、診斷證明等，由接診醫(yī)師留存相關(guān)資料，并判斷是否符合復(fù)診條件。

在藥品處方管理方面，辦法擬規(guī)定，醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展互聯(lián)網(wǎng)診療活動(dòng)要加強(qiáng)藥品管理，處方應(yīng)由接診醫(yī)師本人開具，經(jīng)藥師審核合格后方可生效，嚴(yán)禁使用人工智能等自動(dòng)生成處方；處方藥應(yīng)當(dāng)憑醫(yī)師處方銷售、調(diào)劑和使用；嚴(yán)禁在處方開具前，向患者提供藥品；嚴(yán)禁以商業(yè)目的進(jìn)行統(tǒng)方。

二、藥械審批

●禮來Tirzepatide減重適應(yīng)癥國(guó)內(nèi)申報(bào)上市

8月21日，禮來制藥GLP-1R/GIPR雙靶點(diǎn)激動(dòng)劑替爾泊肽（Tirzepatide）注射液減重適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)獲得NMPA受理。2022年9月7日，替爾泊肽降糖適應(yīng)癥在國(guó)內(nèi)遞交上市申請(qǐng)。

Tirzepatide上市后放量速度遠(yuǎn)超之前的度拉糖肽和司美格魯肽，今年上半年銷售額15.48億美元，預(yù)計(jì)全年或超過40億美元。減肥適應(yīng)癥方面，禮來在美國(guó)進(jìn)行了4項(xiàng)三期臨床，全部取得成功。今年4月，禮來向FDA遞交了Tirzepatide減肥適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)。

●安濟(jì)盛生物創(chuàng)新藥在美國(guó)獲批臨床

8月20日，安濟(jì)盛生物宣布其候選藥物AGA2115已獲得美國(guó)FDA默示許可開展臨床1期試驗(yàn)。AGA2115是一種用于治療成骨不全癥的在研創(chuàng)新藥物，此前已獲得FDA孤兒藥資格和罕見兒科疾病認(rèn)定（RPDD）。

AGA2115是其自主研發(fā)的全球創(chuàng)新候選藥物，旨在用于治療可危及生命的骨骼疾病——成骨不全癥。臨床前疾病動(dòng)物模型數(shù)據(jù)表明，該產(chǎn)品在增加骨量、提高骨強(qiáng)度、改善骨結(jié)構(gòu)和顯著減少骨折方面顯示出明顯效果。

三、資本市場(chǎng)

●玻思韜完成數(shù)億元人民幣B2輪融資

近日，廣州玻思韜控釋藥業(yè)有限公司（以下簡(jiǎn)稱玻思韜）宣布完成數(shù)億元B2輪融資。本輪融資由粵科金融集團(tuán)、創(chuàng)鈺投資、粵財(cái)中垠、蟻米基金、萬聯(lián)廣生、萬聯(lián)天澤、十月資本、廣州因果投資、知識(shí)城創(chuàng)投、廣州番禺產(chǎn)投等眾多知名投資機(jī)構(gòu)、產(chǎn)業(yè)集團(tuán)和個(gè)人投資者共同參與投資。本輪募集所得資金將用于加速推進(jìn)505（b）(2)創(chuàng)新藥、復(fù)雜長(zhǎng)效緩釋制劑等高端制劑研發(fā)管線的開發(fā)及產(chǎn)業(yè)化。

玻思韜成立于2013年，是一家以新型藥物釋藥系統(tǒng)技術(shù)為核心競(jìng)爭(zhēng)力，致力成為集研發(fā)、生產(chǎn)和銷售為一體的國(guó)際一流的高端復(fù)雜制劑及505(b)(2)新藥集團(tuán)。

●山友醫(yī)療更新招股書擬在美IPO

8月17日，杭州山友醫(yī)療器械有限公司W(wǎng)ORK Medical Technology Group LTD(以下簡(jiǎn)稱“山友醫(yī)療”)在美國(guó)證監(jiān)會(huì)(SEC)更新披露招股書，擬于美國(guó)納斯達(dá)克IPO上市，股票代碼WOK。 其早于2022年6月23日在SEC秘密遞表，后于2023年4月27日公開披露招股書。

山友醫(yī)療擬以每股4至5美元發(fā)行300萬股普通股，募資或達(dá)1500萬美元。

山友醫(yī)療是一家專業(yè)生產(chǎn)麻醉、呼吸、急救、ICU、介入、口罩等醫(yī)療消耗品的企業(yè)，旗下?lián)碛蠾ORK沃克、BOTAILONG博泰龍等品牌。

●金斯瑞2023年上半年業(yè)績(jī)同比增長(zhǎng)26.4%

8月20日，金斯瑞生物科技股份有限公司（股票代碼HK.1548，下稱金斯瑞）發(fā)布了2023年度中期業(yè)績(jī)。業(yè)績(jī)期內(nèi)，金斯瑞收入同比增長(zhǎng)26.4％至3.913億美元。引人注意的是，金斯瑞展現(xiàn)出了多元化增長(zhǎng)的強(qiáng)勁勢(shì)頭，收入持續(xù)攀升，尤其是集團(tuán)旗下的細(xì)胞療法業(yè)務(wù)收入取得大幅增長(zhǎng)。

 2023年上半年，得益于西達(dá)基奧侖賽商業(yè)化后的產(chǎn)品銷售增加，金斯瑞細(xì)胞療法業(yè)務(wù)子公司傳奇生物的收入大幅增長(zhǎng)，同比增幅76.9％，達(dá)到1.095億美元。傳奇生物的研發(fā)費(fèi)用在2023年上半年增加至1.8億美元，主要用于西達(dá)基奧侖賽持續(xù)的研發(fā)投入，包括3期臨床試驗(yàn)患者入組率提高及其他管線研發(fā)投入增加。

四、行業(yè)大事

●科濟(jì)藥業(yè)與Moderna合作評(píng)估CAR-T與mRNA癌癥疫苗聯(lián)合使用療效

8月21日，科濟(jì)藥業(yè)宣布與美德納（“Moderna”）公司已啟動(dòng)了一項(xiàng)合作協(xié)議，以研究科濟(jì)藥業(yè)的Claudin18.2 CAR-T候選產(chǎn)品（CT041）與美德納的試驗(yàn)性Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗的組合效果。

根據(jù)協(xié)議，合作雙方會(huì)開展臨床前研究和I期臨床試驗(yàn)，以評(píng)估CT041與美德納的Claudin18.2 mRNA癌癥疫苗的聯(lián)合治療效果。

CT041是一種潛在全球同類首創(chuàng)的、靶向Claudin18.2蛋白的自體CAR-T細(xì)胞候選產(chǎn)品，用于治療Claudin18.2陽性實(shí)體瘤，主要治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌及胰腺癌。2022年1月，CT041被美國(guó)FDA授予“再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法”（RMAT）認(rèn)定用于治療Claudin18.2陽性的晚期胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌。2021年11月，CT041被EMA授予優(yōu)先藥品（PRIME）資格治療晚期胃癌。2020年和2021年，CT041分別被美國(guó)FDA授予“孤兒藥”認(rèn)定用于治療胃癌/食管胃結(jié)合部腺癌和歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產(chǎn)品”認(rèn)定用于治療晚期胃癌。

●先聲再明獲得國(guó)產(chǎn)抗EGFR單抗藥物國(guó)內(nèi)獨(dú)家商業(yè)化權(quán)益

8月20日，先聲藥業(yè)發(fā)布公告稱，旗下抗腫瘤創(chuàng)新藥公司先聲再明與邁博藥業(yè)（2181.HK）間接全資附屬公司泰州邁博太科藥業(yè)（下稱“泰州藥業(yè)”），就國(guó)產(chǎn)抗EGFR單克隆抗體藥物CMAB009簽訂合作協(xié)議。先聲再明將獲得CMAB009于中國(guó)內(nèi)地的獨(dú)家商業(yè)權(quán)益，包括但不限于對(duì)CMAB009進(jìn)行銷售管理、行銷推廣、相關(guān)策略的制訂及調(diào)整及獲得與此相關(guān)利益的權(quán)利。

CMAB009是一種重組抗表皮生長(zhǎng)因子受體（EGFR)）嵌合單克隆抗體，與FOLFIRI聯(lián)合用于轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌（mCRC）的一線治療。2023年3月，CMAB009注射液的新藥上市申請(qǐng)（NDA）獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。

●單次注射基因療法能清除艾滋病病毒

美國(guó)坦普爾大學(xué)劉易斯·卡茨醫(yī)學(xué)院的科學(xué)家8月17日?qǐng)?bào)告稱，基于CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)EBT-001可以安全有效地將SIV（猴免疫缺陷病毒）從非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物的基因組中去除。這項(xiàng)臨床前研究是推動(dòng)人類艾滋病病毒療法方面取得的重大進(jìn)展，相關(guān)論文在線發(fā)表于《基因治療》雜志。

研究團(tuán)隊(duì)此次在恒河猴中測(cè)試了EBT-001，這是一種SIV特異性的CRISPR-Cas9基因編輯工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地從宿主DNA中去除了潛伏于病毒儲(chǔ)存庫的SIV，并且在動(dòng)物中未出現(xiàn)脫靶效應(yīng)。

新技術(shù)旨在使用一次性注射治療方法在大型動(dòng)物模型組織中永久滅活病毒，此次證明了該技術(shù)的安全性。團(tuán)隊(duì)在非人靈長(zhǎng)類動(dòng)物中進(jìn)行了臨床前試驗(yàn)。他們將SIV特異性CRISPR-Cas9基因編輯構(gòu)建體EBT-001包裝到腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體中，該載體可以通過靜脈注射到SIV感染的動(dòng)物體內(nèi)。接著，他們將10只動(dòng)物隨機(jī)分為對(duì)照組和治療組，其中3只不接受治療，其余的動(dòng)物接受3種不同劑量的EBT-001單次注射。另外2只動(dòng)物在另一項(xiàng)單獨(dú)的研究中使用了更高劑量。

后續(xù)的分析表明，EBT-001分布廣泛，可到達(dá)全身組織，所有重要病毒庫中都有SIV前病毒DNA基因編輯的證據(jù)。此外，接受注射的動(dòng)物在EBT-001所有劑量水平下耐受性良好，在動(dòng)物臨床檢查或組織病理學(xué)檢查中沒有毒性證據(jù)。研究人員表示，這項(xiàng)成果為正在進(jìn)行的EBT-101臨床試驗(yàn)奠定了基礎(chǔ)。這不僅是艾滋病病毒研究領(lǐng)域的一個(gè)重要里程碑，還推動(dòng)了針對(duì)單純皰疹病毒和乙型肝炎等其他傳染病的多重基因編輯療法的開發(fā)。